"Gen-Therapie heilt Kinder mit angeborenem Immundefekt

Durch die Übertragung einer gesunden Erbanlage mit Hilfe spezieller Viren ist es US-Forschern erstmals gelungen, eine erblich bedingte Form des sogenannten Schweren Kombinierten Immundefekts (SCID) bei Kindern zu heilen. Sie schleusten das intakte Gen dabei in Knochenmarks-Stammzellen der kleinen Patienten ein, um die für die Erkrankung verantwortliche fehlerhafte Erbinformation zu ersetzen. So konnten die Mediziner das Immunsystem von drei Kindern erfolgreich wiederherstellen, deren Überlebenschancen zuvor gering waren. [...]"

Donald Kohn (University of California) et al.:Blood, Sept. 11, 2012, advanced online issue.

© wissenschaft.de – Martin Vieweg

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